📦 阿尔尼临药厂（Alnylam Pharma）

历史时间线 2002 诺贝尔奖得主Phillip Sharp和Thomas Tuschl联合创立 2010 与赛诺菲达成30亿美元合作（后来终止回购权利） 2018 FDA批准Onpattro，全球首款RNAi药物 2019 推出Givlaari治疗急性肝卟啉症 2020 Oxlumo获批治疗原发性高草酸尿症 2022 Amvuttra获批，首个皮下注射siRNA，每3个月给药一次 2023 推出Leqvio（与诺华合作）降低胆固醇 商业模式 RNAi（RNA干扰）平台型公司，用siRNA沉默致病基因。核心策略：先用罕见病证明概念，后扩展到更常见病（如心血管疾病）。Leqvio是与诺华合作的降胆固醇药，潜在患者超数千万。 护城河分析 siRNA递送技术（GalNAc偶联）是其核心竞争力——能将药物精准递送到肝细胞，其他公司难以复制。已上市3款产品+数十个临床管线形成数据壁垒。 关键数据 2023年收入约12亿美元 Leqvio峰值销售预测超30亿美元 全球员工约2,500人 市值约250亿美元 有趣事实 Alnylam的名字来自RNAi的字母重排。两位创始人都获得了2006年诺贝尔医学奖（RNAi发现）。